Q1.08.3Effect-size-based sample size planning研究
定量结论的样本量由效应量决定
别名: 功效分析 · 最小重要效应 · precision planning
概念解释
基于效应量的样本量规划（effect-size-based sample size planning）从研究希望分辨的最小重要差异出发，结合结果变异、显著性或区间标准、目标功效和研究设计推导所需观察量。效应越小，通常需要越多样本才能从噪声中分辨。标题强调效应量是为了反对固定人数，但样本量并非只由一个效应数字决定。
机制
估计精度大致随独立信息量的平方根改善，因此把误差减半通常需要远多于两倍样本。配对设计、重复测量、聚类、基线协变量、结果发生率和不等分配都会改变有效信息。预期效应若取自小型先导研究，常因选择和随机波动被高估，导致正式研究功效不足。用最小值得行动的效应规划，比用最乐观的历史点估计更稳健。
怎么研究
先定义估计对象、最小重要效应、合理的方差或基线率、允许的误差、目标功效以及主要分析模型，再用解析计算或仿真规划。聚类与重复测量需纳入组内相关，多个主要结果需考虑多重性，招募数还要加上预期不响应、流失和无效记录。若目标是估计而非检验，可直接按所需置信区间宽度规划。报告全部输入和敏感性区间，避免给出脱离假设的单一人数。
边界
功效分析不能拯救有偏样本、无效测量或错误模型。事后用观察到的效应计算“观察功效”通常只是 p 值的变换，不能解释未显著结果。超大样本可能让微小无关差异显著，也会放大隐私与成本。探索性建模、罕见事件和复杂自适应设计可能更适合仿真、序贯规则或精度目标，而非简单两组公式。